Mycophenolate mofetil: A new therapeutic option in neuroimmunological diseases

Abstract

Mycophenolate mofetil (MMF) is a novel immunosuppressive drug and has been applied in myasthenia gravis, dysimmune polyneuropathies, myositis, multiple sclerosis and cerebral vasculitis. The spectrum of neurological diseases in which MMF may be effective is not finally delineated. So far, only in myasthenia gravis the efficacy and safety of MMF has been evaluated by retrospective analyses, one open-label study and one placebo-controlled double blind study. in myasthenia gravis, replacement of azathioprine or cyclosporine A by MMF seems to be useful in non-responders or in case of intolerance. Further controlled studies are necessary to evaluate short-term and long-term effects of MMF in neurological autoimmune diseases.

Mykophenolatmofetil (MMF) erweitert das Spektrum immunmodulatorischer Substanzen, die in der Therapie neuroimmunologischer Erkrankungen eingesetzt werden können. Bisher sind positive therapeutische Effekte bei Myasthenia gravis, Myositiden, autoimmunen Polyneuropathien, multipler Sklerose und zerebraler Vaskulitis beschrieben worden. Das Spektrum möglicher Indikationen für die Verabreichung von MMF auf neurologischem Fachgebiet ist aktuell noch nicht abschließend definiert. Die Indikation für den „Off-label”-Einsatz von MMF muss im Einzelfall sorgfältig geprüft werden. Bei Myasthenia gravis konnten sowohl retrospektive Analysen als auch eine offene Studie und eine randomisierte plazebokontrollierte Studie die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit belegen. MMF scheint daher eine mögliche therapeutische Alternative zu Azathioprin oder Ciclosporin A bei Unverträglichkeiten oder unzureichender Wirksamkeit zu sein. Weitere kontrollierte Studien sind notwendig, um die Kurz- und Langzeiteffekte von MMF bei neuroimmunologischen Erkrankungen genauer zu evaluieren.