Preclinical evaluation of CRISPR-based therapies for Noonan syndrome caused by deep-intronic LZTR1 variants

Citable link

Details

Authors

Knauer, Carolin; Haltern, Henrike; Schoger, Eric; Kügler, Sebastian; Roos, Lennart; Zelarayán, Laura C.; Hasenfuss, Gerd; Zimmermann, Wolfram-Hubertus; Wollnik, Bernd; Cyganek, Lukas

Issue Date

2024

Journal

Molecular Therapy - Nucleic Acids 

Project

EXC 2067: Multiscale Bioimaging 
SFB 1002: Modulatorische Einheiten bei Herzinsuffizienz 
SFB 1002 | C04: Fibroblasten-Kardiomyozyten Interaktion im gesunden und erkrankten Herzen: Mechanismen und therapeutische Interventionen bei Kardiofibroblastopathien 
SFB 1002 | C07: Kardiomyozyten Wnt/β-catenin Komplex Aktivität im pathologischen Herz-Remodeling - als gewebespezifischer therapeutischer Ansatz 
SFB 1002 | D01: Erholung aus der Herzinsuffizienz – Einfluss von Fibrose und Transkriptionssignatur 
SFB 1002 | D02: Neue Mechanismen der genomischen Instabilität bei Herzinsuffizienz 
SFB 1002 | S01: In vivo und in vitro Krankheitsmodelle 

Working Group

RG Cyganek (Stem Cell Unit) 
RG Hasenfuß (Transition zur Herzinsuffizienz) 
RG Wollnik 
RG Zelarayán-Behrend (Developmental Pharmacology) 
RG Zimmermann (Engineered Human Myocardium) 

ISSN

2162-2531

Language

English

Sponsor

http://dx.doi.org/10.13039/501100002347 Bundesministerium für Bildung und Forschung
http://dx.doi.org/10.13039/501100003042 Else Kröner-Fresenius-Stiftung
http://dx.doi.org/10.13039/501100005971 Deutsche Herzstiftung
http://dx.doi.org/10.13039/100010447 Deutsches Zentrum für Herz-Kreislaufforschung
http://dx.doi.org/10.13039/501100010578 Deutsche Gesellschaft für Kardiologie-Herz und Kreislaufforschung.
http://dx.doi.org/10.13039/501100001674 Fondation Leducq
http://dx.doi.org/10.13039/501100001659 Deutsche Forschungsgemeinschaft